▎藥明康德內容團隊編輯

關愛罕見病是一個國家或區域社會文明進步的象徵之一。

——中國罕見病聯盟 李林康執行理事長

罕見病，發生在普通人身上的機率，相當於連拋十多次硬幣每一次都是正面，看似小眾卻時不時地在我們身邊發生。即將到來的2月28日是第14個國際罕見病日，

值此之際，藥明康德將攜手美洲、歐洲、亞洲等多地區的罕見病生態圈的夥伴們，共同發起一場別開生面的紀念活動。以衝破屏障的音樂串聯不同地域、不同文化、不同語言的人們，傳遞“罕見亦眾多，罕見亦強大，罕見亦驕傲”的正能量

。

屆時，參與推動《中國第一批罕見病目錄》落地的中國罕見病聯盟李林康執行理事長、協助首款1型神經纖維瘤病治療藥物上市的美國兒童腫瘤基金會主席Annette Bakker博士、加速脊髓性肌萎縮症（SMA）口服創新藥上市的SMA基金會主席Karen Chen博士、連線臨床表型與基因資料的CHPO專案總協調人顧衛紅博士、致力於開發超級罕見病治療藥物的n-Lorem基金會創始人兼主席Stan Crooke博士等罕見病藥物研發及診療領域的先行者們將親臨現場，共同為罕見病群體發聲。

本次活動也得到了罕見病患者、患者家屬及倡導者們的鼎力支援。他們中既有創立蔻德罕見病中心，將國際罕見病日概念引入中國的黃如方；有將“冰桶挑戰”帶到中國，並創立病痛挑戰基金會、構建醫療援助和組織支援新路徑的王奕鷗；也有歷經病痛挑戰卻對未來充滿期待的脊髓性肌萎縮症（SMA）小朋友們，呼吸困難也要堅持歌唱的淋巴管肌瘤病（LAM）和囊性纖維化（CF）患者們，和痛失愛子但仍堅強傳遞溫暖與希望的GM1神經節苷脂貯積症患兒父母等平凡而偉大的罕見病患者和患者家屬們。

▲線上音樂會特邀嘉賓及節目單

據世界衛生組織統計，世界上有6000-8000種罕見病，並且每年仍以250多種的數量新增，影響著多達4億患者的生活。過去一年，藥明康德透過一系列公益論壇持續關注罕見病問題，我們有幸見證了令人欣喜的進步：首款治療1型神經纖維瘤病的藥物誕生、治療杜氏肌營養不良的寡核苷酸療法獲批、治療脊髓性肌萎縮症的首款口服創新藥上市……也感受到前途的任重道遠：雖然罕見病前沿診療技術進展日新月異，但由於罕見病的數量眾多，而每種疾病的患者人數有限，這給藥物開發帶來了巨大挑戰，目前僅5%的罕見病有藥可醫。