2006 年，科學家們發現一種將成熟細胞（例如成人面板細胞）“重新程式設計” 為幹細胞的方法，這些幹細胞原則上可以產生身體中的任何組織或器官。彼時，大多數人認為，這種突破性的技術進入臨床並引發再生醫學革命只是時間問題。

得益於細胞療法，白血病等血液疾病和多發性硬化症等嚴重的自身免疫性疾病可以得到更好的治療。造血幹細胞移植是就是其中一種方式，當造血幹細胞移植入體內後，病變的細胞逐漸會被健康細胞替代。

但在這之前，患者自身的造血幹細胞必須在治療前透過放射或化學療法進行破壞；此外，如果治療後病變的細胞留在體內，會繼續攻擊健康的細胞。

來自巴塞羅那的三位研究人員就在解決這一問題，他們的方式讓捐獻的健康細胞在不影響功能的情況下受到保護。簡而言之，

新的免疫系統可以不受供替造血幹細胞的干擾而建立，而有缺陷的免疫系統可以透過藥物慢慢關閉。

近日，基於該技術創立的初創公司

Cimeio Therapeutics

（下稱 “Cimeio”）宣佈完成

5000 萬美元 A 輪融資

，正式走出隱匿模式。

Cimeio 成立於 2020 年，由製藥行業資深人士團隊和一個顧問委員會領導，其中包括

免疫學家 Jeffrey Bluestone 和基因編輯先驅 Fyodor Urnov

等科學名人。Bluestone 此前曾領導帕克癌症免疫治療研究所，並且是專注於細胞治療的生物技術公司 Sonoma Biotherapeutics 的執行長；Urnov 因其使用鋅指核酸酶和 CRISPR 進行基因編輯的研究而聞名。

Cimeio 由 Versant Ventures 在位於巴塞爾的孵化器中孵化，該孵化器曾孵化蛋白降解療法公司 Monte Rosa Therapeutics（NASDAQ：GLUE） 和精密腫瘤醫學公司 Black Diamond Therapeutics（NASDAQ：BDTX）等公司。Versant Ventures 是一家醫療保健風險投資公司，主要發現開發新療法的生物技術公司。該機構管理著 42 億美元的資產，並在美國、加拿大和歐洲設有辦事處。自 1999 年成立以來，旗下投資的公司已有超過 85 家完成收併購或者 IPO。

免疫排斥本質上是供體和受體的人類白細胞抗原（HLA）不同，HLA 的差異程度決定了排斥反應的輕或重。

Cimeio 的方法涉及透過對移植細胞進行基因編輯來 “遮蔽” 移植細胞。“我們認為這可以真正釋放造血幹細胞移植的力量，並使更多的患者有資格接受它。”Cimeio 的執行長兼前基因泰克高管 Thomas Fuchs 表示。

Jeker 的實驗室發現，透過對細胞表面的蛋白質受體進行基因編輯，可以防止抗體與其結合，同時保持其功能完整。這種編輯方式可以 “遮蔽” 任何細胞表面的受體。

Cimeio 最初的重點是

造血幹細胞 （HSC） 移植和過繼細胞治療 （ACT）

。

HSC 移植是某些使人衰弱和危及生命的疾病的唯一治療方法，但由於需要強化化療和放射調節，許多患者不符合條件。雖然最近出現了靶向治療劑，但由於缺乏足夠選擇性的靶點，這些藥物已無法達到要求。

Cimeio 尋求透過其細胞 “遮蔽” 技術和精確配對的免疫療法來完成 HSC 移植和 ACT 。該公司專有的免疫療法會消耗病變細胞，而其細胞 “遮蔽” 技術可保護健康的移植細胞。由於移植的細胞被遮蔽，免疫療法可以在移植後繼續安全地進行，以促進移植或治療微小殘留疾病。

圖 | 來自巴塞爾大學的三位研究人員：免疫學家 Lukas Jeker、生物資訊學家 Rosalba Lepore 和細胞生物學家 Romina Matter-Marone

例如，Cimeio 可以透過 CD19 的蛋白質來設計幹細胞，使其免受結合，這種蛋白質通常是治療淋巴瘤的 CAR-T 療法的目標，但也存在於幫助免疫系統抵抗威脅的健康 B 細胞上。“這種方式可以防止 B 細胞耗竭。”

臨床前研究發現，Cimeio 的平臺可以有效保護細胞免受抗體、T 細胞接合劑、ADC 和 CAR-T 細胞介導的消耗。該公司正在推進首個專案，

預計 2023 年進入臨床。

目前，該公司

已經確定了四種候選藥物，

其中三個涉及保護造血幹細胞，第四個涉及 T 細胞。該公司設想在這些候選藥物之後再增加十幾種，其研究涵蓋

血癌、罕見遺傳病和自身免疫性疾病。

據悉，在某些情況下，Cimeio 將開發相應的免疫療法以配合 “遮蔽” 細胞。在其他情況下，該公司將使用現有的治療方法。

參考資料：

https：//www。bzbasel。ch/basel/biotechnologie-basler-jungunternehmen-erhaelt-auf-einen-schlag-46-millionen-franken-ld。2276275

https：//www。biopharmadive。com/news/cimeio-versant-stem-cell-transplant-shielding-immunotherapy/622003/

https：//www。cimeio。com/about/

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