一次注射可維持療效12個月,體內CRISPR基因編輯療法展現治癒潛力
▲NTLA-2001劑量依賴性降低血清中的TTR水平(圖片來源:Intellia Therapeutics公司官網)此外,長期隨訪資料顯示,接受最高劑量治療的6名患者中,TTR水平的顯著降低在隨後6個月得到維持,平均降低93%[…]
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